Nada za osobe sa multiplom sklerozom: FDA prihvatila zahtjev za prioritetno razmatranje novog lijeka

10.10.2026. | 22:50 Dodaj BL Portal kao Google izvor

Fenebrutinib, lijek u obliku tablete koji se ispituje za liječenje multiple skleroze, ušao je u postupak prioritetnog razmatranja pred američkom Agencijom za hranu i lijekove (FDA). U kliničkim ispitivanjima smanjio je učestalost relapsa i pokazao potencijal za usporavanje napredovanja invaliditeta.

Šta odluka FDA znači za liječenje multiple skleroze

Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) prihvatila je zahtjev za odobrenje fenebrutiniba uz prioritetno razmatranje, prema saopštenjima kompanija Roche i Genentech. Zahtjev se odnosi na relapsne oblike i primarno progresivnu multiplu sklerozu. Kompanije su ovu regulatornu novost objavile 30. septembra.

Prihvatanje zahtjeva predstavlja korak u regulatornom postupku, ali nije odobrenje za primjenu lijeka. FDA treba da procijeni dostavljene podatke o njegovoj efikasnosti i bezbjednosti. Za pacijente to znači da je fenebrutinib i dalje terapija u fazi ispitivanja, čija moguća primjena zavisi od konačne odluke regulatora.

Kako fenebrutinib djeluje na zapaljenje

Fenebrutinib pripada grupi inhibitora Brutonove tirozin-kinaze, poznatih kao BTK inhibitori. Riječ je o oralnom lijeku koji prolazi kroz krvno-moždanu barijeru i dospijeva u centralni nervni sistem. Njegovo vezivanje za ciljane molekule je reverzibilno i nekovalentno, što opisuje način na koji blokira ovaj enzim.

Prema objašnjenju proizvođača, lijek je osmišljen da djeluje na B ćelije i mikrogliju, ćelije uključene u zapaljenske procese. Djelovanje na B ćelije usmjereno je na akutno zapaljenje povezano sa relapsima. Djelovanje na mikrogliju u mozgu trebalo bi da utiče na hronične procese za koje se smatra da doprinose dugoročnom napredovanju invaliditeta.

Koliko je smanjena učestalost relapsa

Zahtjev je zasnovan na podacima iz tri klinička ispitivanja treće faze, nazvana FENhance 1, FENhance 2 i FENtrepid. U prva dva istraživanja fenebrutinib je poređen sa teriflunomidom kod osoba sa relapsnim oblicima multiple skleroze. Godišnja stopa relapsa bila je niža za 51,1 odsto u studiji FENhance 1 i za 58,5 odsto u studiji FENhance 2 tokom 96 sedmica.

Kompanije su ove rezultate izrazile kao stopu koja bi odgovarala približno jednom relapsu na 17 godina. To je preračunavanje zabilježene godišnje stope, a ne rezultat praćenja pacijenata tokom 17 godina niti garancija za pojedinca. Pokazatelji napredovanja invaliditeta takođe su pokazali povoljne trendove, ali u ovim studijama nije potvrđena statistički značajna prednost za taj ishod.

Šta je pokazalo ispitivanje kod primarno progresivne bolesti?

U studiji FENtrepid fenebrutinib je poređen sa okrelizumabom kod osoba sa primarno progresivnom multiplom sklerozom. Ispitivanje je ispunilo cilj neinferiornosti, odnosno pokazalo da fenebrutinib nije bio slabiji od uporednog lijeka u granicama unaprijed definisanim istraživanjem. Ovakav rezultat ne znači da je dokazana njegova superiornost nad okrelizumabom.

Za procjenu je korišćen kombinovani pokazatelj napredovanja invaliditeta potvrđenog tokom najmanje 12 sedmica. Zabilježen je numerički 12 odsto niži rizik uz fenebrutinib, što samo po sebi ne dokazuje statistički značajnu prednost. Prema saopštenjima kompanija, efekat je uočen u različitim podgrupama, uključujući pacijente bez aktivnog zapaljenja.

Ozbiljni neželjeni događaji zahtijevaju pažljivu procjenu

U studiji FENhance 1 ozbiljni neželjeni događaji prijavljeni su kod približno devet odsto učesnika u obje terapijske grupe. U studiji FENhance 2 zabilježeni su kod približno 11 odsto osoba koje su primale fenebrutinib i šest odsto onih koje su primale teriflunomid. U studiji FENtrepid njihov udio bio je približno 19 odsto i uz fenebrutinib i uz okrelizumab.

Kompanije su navele i da je u tri ključna ispitivanja zabilježena neravnoteža u broju prijavljenih smrtnih ishoda između terapijskih grupa. Prema njihovom objašnjenju, smrti su nastupile u različitim vremenskim tačkama i imale različite uzroke. Ozbiljan neželjeni događaj nije automatski dokaz da ga je lijek izazvao, ali ovakvi nalazi zahtijevaju pažljivu procjenu uzročne povezanosti i ukupnog odnosa koristi i rizika.

Šta bi oralna terapija mogla da donese pacijentima

Ako dobije odobrenje, fenebrutinib bi mogao da proširi izbor terapija za relapsne oblike i primarno progresivnu multiplu sklerozu. Kompanije ističu potencijal oralne primjene da pacijentima pruži veću fleksibilnost u liječenju. Ipak, način primjene je samo jedan od faktora, uz efikasnost, bezbjednost i potrebe pojedinca.

Proizvođači ocjenjuju da dosadašnji rezultati podržavaju dalji razvoj lijeka, uz bezbjednosnu bazu koja obuhvata više od 2.700 učesnika. Ta ocjena predstavlja stav kompanija koje razvijaju fenebrutinib, dok konačna regulatorna procjena tek predstoji. Pacijenti ne treba da mijenjaju postojeću terapiju na osnovu ove vijesti, već da mogućnosti liječenja razmotre sa svojim neurologom.

Prihvatanje zahtjeva ipak ne znači da je lijek odobren, a procjena obuhvata i ozbiljne neželjene događaje zabilježene tokom istraživanja.