Prvi put uspješno tretirana jedna od najokrutnijih bolesti: Pacijenti su nastavili hodati uprkos očekivanju da neće

24.09.2025. | 20:16

Ljekari tvrde da su prvi put uspješno tretirali pacijente s Hantingtonovom bolesti, jednom od najokrutnijih i najdestruktivnijih bolesti.

Ovo je nasljedna bolest koja neumoljivo ubija moždane ćelije te je kao takva svojevrsna kombinacija demencije, Parkinsonove bolesti i bolesti motornih neurona. Stručnjaci uvjeravaju da su uspjeli progres ove bolesti usporiti za čak 75 odsto.

Profesorica Sara Tabrizi je ukazala da to znači da će se stopa progresije bolesti, koja bi se ostvarila u jednoj godini, ostvariti u četiri godine. Naglasila je da to znači decenije kvalitetnijeg života. Novi tretman protiv spomenute bolesti je genska terapija koja se primjenjuje tokom 12 do 18 sati osjetljive operacije mozga.

Prvi simptomi Hantingtonove bolesti uglavnom se pojavljuju u 30-im ili 40-im godinama života, a fatalni bivaju 20 godina kasnije. Ali, to znači da postoji mogućnost ranog liječenja. I sama Tabrizi, inače direktor Centra za Hantingtonovu bolest pri Univerzitetu Koledž London, impresionirana je tretmanom protiv ove bolesti.

“Ni u najluđim snovima ne bismo očekivali usporavanje kliničke progresije za 75 odsto”, izjavila je.

Nije objavljen identitet 29 pacijenata kod kojih je genska terapija primjenjena, ali među njima je pacijent koji se penzionisao zbog pogoršanog zdravlja, a koji se vratio na posao nakon dobijene terapije. Osim toga, ostali pacijenti su nastavili hodati, a očekivalo se da će se moći kretati samo invalidskim kolicima.

Riječ je o skupom liječenju, ali i nadi za ljude koje ova teška bolest pogodi u najboljim godinama života te uništava njih i njihove porodice.

Šta je Hantingtonova bolest i genska terapija

Hantingtonova bolest je posljedica mutacije u dijelu DNK, tj. gena koji se zove Hantingtonov gen. Ukoliko jedan od roditelja ima ovu bolest, 50 posto je izgledno da će i njihov potomak imati tu bolest. Mutacija navedenog gena pretvara protein potreban mozgu u protein koji uništava neurone.

Cilj je jednom dozom genske terapije smanjiti nivo ovog toksičnog proteina. U toj terapiji se koristi virus tako modifikovan da sadrži posebnu sekvencu DNK. Taj virus se uz pomoć MRI skeniranja ubrizgava duboko u mozak, što je postupak koji traje između 12 i 18 sati. Na taj način dolazi do moždanih ćelija, gd‌je postaje aktivan. To rezultira manjom količinom mutiranog, Hantingtonovg gena u mozgu.

Profesorica Tabrizi već radi na tome da li postoji mogućnost potpuno spriječiti razvoj ove bolesti, piše BBC.