Potencijalni proboj u liječenju: Dijabetičar proizvodi insulin nakon primanja genetski modifikovanih ćelija

19.08.2025. | 13:33

Čovjek sa dijabetesom tipa 1 postao je prvi pacijent koji sam proizvodi insulin nakon primanja transplantata genetski modifikovanih ćelija, bez potrebe za lijekovima koji sprečavaju odbacivanje.

Ovaj slučaj o kom se pisalo u časopisu New England Journal of Medicine, označava potencijalni proboj u liječenju ove bolesti koja pogađa 9,5 miliona ljudi širom svijeta.

Dijabetes tipa 1 nastaje kada pacijentov imuni sistem uništava ćelije, poznate kao ”ostrvske ćelije” (ili izletske ćelije), u pankreasu, koje su odgovorne za proizvodnju insulina – hormona koji reguliše nivo šećera u krvi. Ovaj poremećaj može se kontrolisati redovnim dozama sintetičkog insulina, ali lijek ne postoji.

Transplantacija ostrvskih ćelija može pružiti dugoročniji izvor insulina za osobe sa dijabetesom tipa 1. Međutim, nakon transplantacije, imuni sistem pacijenta može prepoznati novi organ kao strano tijelo, što pokreće reakciju koja može uništiti transplantirano tkivo. Zbog toga pacijenti moraju do kraja života da uzimaju imunosupresivne lijekove, koji ih čine podložnijim infekcijama.

Da bi prevazišli ove prepreke, naučnici iz Švedske i Sjedinjenih Američkih Država transplantirali su ostrvske ćelije iz pankreasa donora koje su genetski modifikovane pomoću CRISPR tehnologije kako bi se suprotstavile odbacivanju od strane imunog sistema primaoca. Ovo je prvi put da je ova terapija testirana na ljudima.

Genetsko modifikovanje transplantiranog tkiva kako bi se izbjegla reakcija imunog sistema primaoca predstavlja vrijedan alat za sprečavanje odbacivanja novih ćelija ili organa, naglšavaju autori studije, iako je još u ranoj fazi. U ovom novom pristupu, istraživači su koristili CRISPR da naprave tri izmjene u genetskom kodu doniranih ćelija kako bi smanjili vjerovatnoću imunološke reakcije.

Dvije od tih izmjena smanjile su nivoe proteina na površini ćelija koji signaliziraju bijelim krvnim zrncima da li je neka ćelija strano tijelo. Treća izmjena povećala je proizvodnju proteina koji sprečava napad drugih imunskih ćelija. Genetski modifikovane ćelije su zatim ubrizgane u pacijentovu podlakticu. Njegov organizam nije odbacio te ćelije, a one su normalno proizvodile insulin. Iako je pacijentu dato mala doza modifikovanih ćelija i on će i dalje morati da uzima dnevne doze insulina, ovaj slučaj ukazuje da se procedura može bezbijedno izvršiti.

Sljedeći korak za istraživače jeste da sprovedu naknadna ispitivanja kako bi utvrdili da li ćelije mogu dugoročno opstati, što bi olakšalo kontrolu bolesti i potencijalno dovelo do liječenja. Takođe, potrebno je izvršiti dodatne testove da bi se provjerilo da li ova metoda funkcioniše i kod drugih pacijenata, piše Live science.