Na tržište stiže najskuplji lijek na svijetu

Švajcarski proizvođač lijekova „Novartis“ dobio je odobrenje SAD za svoj lijek za gensku terapiju spinalne mišićne atrofije (SMA). Cijena lijeka je rekordnih 2,1 milion dolara.

Američka uprava za hranu i lijekove odobrila je lijek zolgensman za djecu mlađu od dvije godine koja boluju od SMA, uključujući i one koji još ne pokazuju simptome. Odobrenjem su obuhvaćena i ona djeca s najsmrtonosnijim oblikom ove nasljedne bolesti, kao i ona s tipovima bolesti kod kojih se simptomi mogu pojaviti kasnije.

SMA je vodeći genetski uzročnik smrti djece. Bolest često dovodi do paralize, problema s disanjem, a smrt se kod djece rođene sa najozbiljnijim tipom 1 pojavljuje za samo nekoliko mjeseci od rođenja. SMA pogađa jedno dijete na 10.000 rođenih, a šanse za tip 1 kreću se od 50 do 70 odsto, prenosi „Ekspres.hr“ pisanje „Gardijana“.

„Ovo je potencijalno novi standard u njezi djece sa najozbiljnijim oblikom SMA“, rekao je pedijatar neurolog dr Emanuel Tiongson, koji je ovaj lijek omogućio pacijentima kroz prošireni program pristupa.

Kompanija „Novartis“ brani rekordnu cijenu svog lijeka tvrdnjom kako je jednokratno liječenje od skupih dugoročnih tretmana koji koštaju nekoliko stotina hiljada dolara godišnje. Terapija koristi virus kako bi se dobila normalna kopija SMN1 gena kod djece rođene sa defektivnim genom, a dobijaju je putem infuzije.

Ova rekordna cijena je prije bila još veća i kretala se oko pet miliona dolara, ali nezavisni Institut za klinički i ekonomski pregled u aprilu je utvrdio kako je riječ o prekomjernom iznosu.

Iz „Novartisa“ naglašavaju da je lijekom liječeno više od 150 pacijenata. Njihov izvršni direktor Vas Narasiman opisuje zolgensman kao gotovo isceljujući lijek za SMA ako ga pacijent dobije odmah poslije rođenja. Međutim, podaci pokazuju da njegova djelotvornost traje samo pet godina.

Očekivanja su da bi lijek u Evropi i Japanu dozvolu mogao da dobije kasnije ove godine i biće konkurentan Biogenovom spinrazu, koja je prvi odobren lijek za SMA. Odobren je krajem 2016. godine i mora se ubrizgavati svaka četiri mjeseca, a cijena mu je od 750.000 dolara za prvu godinu, pa onda po 375.000 godišnje. I tu je cijenu pomenuti Institut za klinički i ekonomski pregled smatrao pretjeranom.

 

Izvor:(Sputnik)



 

Ostavite komentar: